2024年5月30日下午，南京医科大学刘妍受邀做客温州医科大学老年研究院并做专题汇报。刘教授现任南京医科大学药学院副院长，二级教授，博士生导师, 国家杰青，国家优青，科技部重点研发专项首席科学家，首届江苏省青年女科学家，江苏省杰出青年基金获得者，入选江苏省双创人才、江苏省“333”工程培养对象、和六大人才高峰等。刘教授研究着重于利用人脑类器官开展神经疾病机制及细胞移植治疗研究，

学术报告在温州医科大学生物医药科研楼（北楼）17层会议室举行，老年研究院副院长吴伊丽教授主持。

刘妍教授首先介绍了类器官是一类由干细胞自主装的三维类器官组织体，通过人多能干细胞（induced pluripotent stem cells，iPSC）分化自主装的人脑类器官可为研究和治疗神经/精神疾病提供人源性的体系基础。刘教授利用iPSC技术，结合单细胞RNA测序、ATAC-seq及组织学分析，发现唐氏综合征（Down syndrome）病人来源的类器官存在体积偏小、皮层发育缺陷和初级纤毛长度变长等表型。进一步通过CRISPR基因编辑、小分子抑制剂等干预手段靶向调节DSCAM/PAK1信号通路，发现其可挽救唐氏综合征来源类器官的皮层发育缺陷。这一结果首次阐明了DSCAM/PAK1信号通路与皮层神经发育异常的潜在关联性，为实现针对唐氏综合征的靶向药物研究、个体化治疗提供了强有力的理论依据和技术支持。

稍后，刘妍教授与在场师生开展了积极的互动交流，现场师生纷纷踊跃提问，气氛热烈，不仅有利于在场师生开阔视野和启发思维，还对学院的学科发展和合作交流起到了积极的推动作用。

“脑学前沿”是温医大老年研究院举办的脑科学专题学术讲座。致力于邀请国内外优秀学者作专题报告，为温医打造一个聚焦脑科学前沿的优质学术交流平台。

供稿：倪超 王敏

编辑：王敏

审核：谭涛